PROGRAMME ÉMERGENT

Neurosciences marines

Neuropeptides et glycosaminoglycanes marins pour la neuroprotection

01 Introduction

Le programme Neurosciences marines de SCC-Pfizer explore une frontière thérapeutique prometteuse : l'utilisation de neuropeptides et de glycosaminoglycanes extraits d'holothuries pour le traitement des maladies neurodégénératives. Les holothuries possèdent une capacité remarquable de régénération neuronale, et les composés qu'elles produisent présentent des propriétés neuroprotectrices qui pourraient transformer la prise en charge de la maladie d'Alzheimer et de la maladie de Parkinson.

Les défis principaux de ce programme résident dans le passage de la barrière hémato-encéphalique par les composés candidats, la démonstration d'une neuroprotection significative dans des modèles animaux validés et la transposition de ces résultats précliniques vers l'homme. La complexité des pathologies neurodégénératives, impliquant de multiples voies moléculaires et des processus évoluant sur des années, impose des protocoles d'évaluation particulièrement rigoureux et des biomarqueurs sensibles de réponse au traitement.

Les objectifs stratégiques ciblent le développement de neuroprotecteurs capables de ralentir la progression des maladies de Parkinson et d'Alzheimer en agissant sur l'agrégation pathologique des protéines alpha-synucléine et bêta-amyloïde. Le candidat principal NeuroHolothin a démontré une réduction significative de l'agrégation protéique in vitro et in vivo, et son passage de la barrière hémato-encéphalique a été confirmé par imagerie. Deux molécules sont actuellement en développement clinique et préclinique.

02 Composés bioactifs étudiés

Molécule Structure Mécanisme Espèce source
NeuroHolothin Neuropeptide marin Réduction agrégation α-synucléine Holothuria scabra
GlycoNeuro-F Fucoïdane GAG Inhibition β-amyloïde et tau Apostichopus japonicus
Cérébroside HC-1 Sphingolipide Protection neuronale oxydative Holothuria cinerascens

03 Résultats majeurs

  • Réduction de 54 % de l'agrégation de l'α-synucléine dans les modèles cellulaires de maladie de Parkinson
  • Amélioration significative de la cognition dans le modèle murin d'Alzheimer (test de Morris) après 8 semaines de traitement
  • Passage de la barrière hémato-encéphalique confirmé par imagerie PET et dosage dans le liquide céphalo-rachidien
  • Neuroprotection dose-dépendante démontrée sur cultures neuronales exposées au stress oxydatif et à la neurotoxicité glutamatergique

04 Équipe dédiée

AT
Dr. Akiko Tanaka
Directrice du programme Neurosciences
KM
Dr. Kenji Mori
Neurobiologiste moléculaire
LW
Dr. Li Wei
Pharmacologue du SNC
FA
Dr. Fatima Al-Rashid
Neurogénéticienne

05 Publications associées

Science Translational Medicine
Neuroprotection par les glycosaminoglycanes d'Apostichopus japonicus : données précliniques dans le modèle Alzheimer
Tanaka A., Mori K. et al. — 2024
DOI: 10.1126/scitranslmed.abf7623
Neuron
NeuroHolothin réduit l'agrégation de l'α-synucléine et restaure la fonction dopaminergique in vivo
Mori K., Wei L. et al. — 2024
DOI: 10.1016/j.neuron.2024.03.018
Brain
Passage de la barrière hémato-encéphalique par les neuropeptides d'holothuries : caractérisation pharmacocinétique
Al-Rashid F., Tanaka A. et al. — 2023
DOI: 10.1093/brain/awad289
Neurobiology of Disease
Cérébrosides d'Holothuria cinerascens : protection neuronale contre le stress oxydatif et l'excitotoxicité
Wei L., Mori K. et al. — 2023
DOI: 10.1016/j.nbd.2023.106245

06 Espèces clés

Holothuria scabra
Holothuria scabra
Indo-Pacifique tropical — zones intertidales sableuses
Apostichopus japonicus
Apostichopus japonicus
Mer du Japon — fonds rocheux tempérés (10-40 m)
Holothuria cinerascens
Holothuria cinerascens
Subtropical — zones côtières rocheuses peu profondes

07 Statut pipeline

SCC-002 Phase I
40 %
SCC-010 Préclinique
20 %